Un petit essai sur un médicament anticancéreux voit les tumeurs disparaître chez 100% des patients

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Un petit essai de médicament a un impact sismique dans le monde de l’oncologie : après six mois d’un traitement expérimental, les tumeurs ont disparu chez les 14 patients diagnostiqués avec un cancer du rectum à un stade précoce qui ont terminé l’étude au moment de sa publication.

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Les chercheurs dans le domaine du cancer colorectal saluent l’étude, publiée dimanche dans le New England Journal of Medicine, comme un développement révolutionnaire qui pourrait également conduire à de nouveaux traitements pour d’autres cancers.

« Je ne pense pas que quiconque ait vu cela auparavant, où chaque patient a vu sa tumeur disparaître », a déclaré Andrea Cercek, oncologue au Memorial Sloan Kettering Cancer Center à New York et auteur principal de l’étude.

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Les patients partageaient tous la même instabilité génétique dans leur cancer du rectum et n’avaient pas encore suivi de traitement. Chacun a reçu neuf doses de dostarlimab par voie intraveineuse, un médicament relativement nouveau conçu pour bloquer une protéine spécifique des cellules cancéreuses qui, lorsqu’elle est exprimée, peut amener le système immunitaire à retenir sa réponse anti-cancer.

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Après six mois, les scanners qui montraient autrefois des tumeurs noueuses et décolorées ont plutôt révélé des tissus lisses et roses. Aucune trace de cancer n’a été détectée dans les scanners, les biopsies ou les examens physiques.

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« Tous les 14 patients ? Les chances sont extrêmement faibles et vraiment inconnues en oncologie », a déclaré Cercek.

Les résultats ont été si fructueux qu’aucun des 14 patients qui ont terminé l’essai n’a eu besoin du traitement de suivi prévu de la chimio-radiothérapie ou de la chirurgie, et aucun n’a eu de complications importantes dues au médicament. Quatre autres patients de l’essai sont toujours sous traitement mais montrent jusqu’à présent les mêmes résultats prometteurs.

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Sascha Roth, la première patiente à entrer dans l’étude expérimentale fin 2019, sait de première main à quel point les résultats sont importants, mais a déclaré que depuis la publication de la nouvelle dimanche, elle et sa famille commencent à comprendre l’impact plus large.

« Mon cousin de Bruxelles a dit que c’était dans le journal là-bas », a déclaré Roth mardi. « Ça touche tout le monde. »

Les résultats indiquent une option prometteuse pour le traitement du cancer du rectum, qui peut souvent laisser les patients avec des effets qui changent la vie.

Bien que le cancer du rectum soit hautement survivant lorsqu’il est traité à ses débuts, les traitements traditionnels les plus efficaces de radiothérapie, de chimiothérapie et de chirurgie peuvent également laisser les patients avec un dysfonctionnement permanent de l’intestin et de la vessie, un dysfonctionnement sexuel et l’infertilité. Pour les femmes plus jeunes, le traitement peut provoquer des cicatrices de l’utérus, les rendant incapables de mener une grossesse ; d’autres patients atteints de tumeurs rectales basses doivent utiliser en permanence une poche de colostomie après la chirurgie.

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L’étude comporte des mises en garde : la taille de l’échantillon de patients, bien que diversifiée en termes d’âge, de race et d’origine ethnique, était petite. Et même les premiers patients de l’essai ont encore plusieurs années d’observation pour s’assurer que les tumeurs n’ont pas réapparu ou métastasé ailleurs dans le corps. Les résultats ne concernent également que les personnes porteuses d’une anomalie spécifique de leur cancer du rectum, connue sous le nom de déficit de réparation des mésappariements, qui empêche la fonction de l’organisme de normaliser ou de « réparer » les anomalies lorsque les cellules se divisent et entraînent plutôt des mutations. La carence survient chez environ 5 à 10 % de tous les patients atteints de cancer du rectum et a tendance à résister à la chimiothérapie.

« Nous assistons certainement à un afflux de personnes qui appellent en disant: » Est-ce que ce médicament est pour moi? «  », A déclaré Cercek. « C’est une réaction très émouvante de, ‘Oh mon Dieu, ils ont eu un cancer et maintenant regardez-les.' »

David Ryan, directeur de l’oncologie clinique au Massachusetts General Hospital, a déclaré que les résultats changeaient la donne pour les patients cancéreux présentant un déficit de réparation des mésappariements. L’étude a été parrainée par la société de biotechnologie Tesaro – qui a été acquise par GlaxoSmithKline lorsque le premier patient a commencé le traitement en 2019.

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« C’est un très gros problème », a déclaré Ryan, qui n’a pas participé à l’étude. « Il sera vraiment difficile de ne pas y penser pour le prochain patient qui franchira la porte : ‘Devrais-je faire de la chimio et de la radiothérapie, ou devrais-je faire cette immunothérapie ?’ ”

Ryan note que les participants à l’essai ont été et continueront d’être étroitement surveillés par une équipe de spécialistes qui seront en mesure de surveiller toute éventuelle récidive ou propagation de la tumeur et d’intervenir rapidement avec un traitement si nécessaire. Il a dit que la nécessité pourrait être un défi pour les patients qui ne vivent pas près d’un endroit où ils peuvent facilement et régulièrement accéder aux soins de spécialistes.

« Nous craignons que si des récidives se produisent, elles doivent être détectées dès que possible pour donner aux gens la meilleure chance », a-t-il déclaré.

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Mais Ryan et Cercek ont ​​déclaré séparément que les résultats de l’essai soulevaient le spectre que toute personne présentant un déficit de réparation des inadéquations dans d’autres types de tumeurs, comme celles du pancréas, de l’estomac ou de la vessie, pourrait être traitée efficacement avec le même médicament de l’étude de Cercek.

Pour Ryan, l’étude renforce également l’importance pour les patients atteints de cancer de connaître leur statut de réparation des mésappariements.

« Nous l’avons toujours su, mais nous ne savions pas qu’il s’agissait des types de tumeurs qui réagissent comme des gangbusters à l’immunothérapie et les tumeurs fondent comme du beurre avec le traitement », a-t-il déclaré.

Cercek a présenté le document dimanche matin lors de la réunion annuelle de l’American Society of Clinical Oncology à Chicago. Elle n’avait même pas terminé sa présentation de 10 minutes lorsque la salle a éclaté en applaudissements. Des halètements et des larmes ont parcouru le public alors que des lettres blanches soulignées en gras apparaissaient sur un écran bleu avec la principale conclusion de son étude : « 100 % de réponse clinique COMPLÈTE chez les 14 premiers patients consécutifs ».

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En termes simples, c’était comme frapper un ballon de football après un touché.

Roth, maintenant âgé de 41 ans, se sent tout aussi triomphant. Elle a décrit son parcours dans le procès comme « bizarre ».

« Toutes les étoiles se sont alignées de manière parfaite, ce qui m’a permis de faire cet essai », a-t-elle déclaré. « Si j’avais fait une seule perfusion de chimio, cela m’aurait disqualifié. »

Roth, qui vit à Bethesda, dans le Maryland, et dirige un magasin de meubles, a été diagnostiquée en septembre 2019 alors qu’elle avait 38 ans. Elle avait eu des saignements rectaux et les avait attribués aux anti-inflammatoires qu’elle avait pris en raison de son mode de vie actif, qui comprenait des accidents de vélo occasionnels et des collisions au football.

« Je pensais qu’ils allaient me dire que j’avais une allergie au gluten », a déclaré Roth. « Je ne m’attendais certainement pas à un diagnostic de cancer. »

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Elle a parlé à un ami qui avait reçu un diagnostic de cancer colorectal un an et demi plus tôt qui lui a conseillé : Memorial Sloane Kettering ou buste. Trois jours avant qu’elle ne commence sa chimiothérapie dans la région de Washington, elle a rencontré un médecin de MSK qui, se souvient-elle, « a jeté le gant » dans la salle d’examen.

« Il a dit: » Un, vous n’êtes pas candidat à une intervention chirurgicale en raison de l’emplacement du cancer «  », et l’a également informée que la chimiothérapie – généralement les soins standard – ne serait pas une option efficace étant donné qu’elle avait une anomalie cancéreuse. qui a tendance à résister à ce traitement.

Le médecin était presque certain qu’elle était une patiente « Lynch », ou une personne atteinte d’un syndrome de cancer héréditaire associé à des anomalies. Le médecin de Roth l’a présentée à Cercek, et elle est rapidement devenue la première patiente de l’essai.

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Roth devrait attendre encore deux mois l’approbation de la FDA avant de pouvoir commencer le traitement expérimental.

« Dans mon esprit, chaque jour qui passe, j’ai les yeux écarquillés et je suis folle », a-t-elle déclaré à propos de la peur que son cancer puisse s’aggraver du stade 3 au stade 4 pendant l’attente. « Mais j’ai été rassuré que le cancer ne se développe pas en un jour. »

Roth a été étroitement surveillée pour s’assurer qu’il était sûr d’attendre son traitement et de la maintenir dans l’essai. Elle a commencé la thérapie expérimentale en décembre 2019. Après sa première perfusion, elle est partie en vacances en Floride et a déclaré ne ressentir aucun effet secondaire indésirable. Elle a même continué à courir.

À mi-chemin du procès, la tumeur de Roth rétrécissait visiblement. Au bout de six mois, lorsque Roth est passée à la chimiothérapie, elle a reçu un appel tard vendredi soir de Cercek lui disant d’annuler son déménagement à New York. Les chercheurs allaient ajuster l’essai ; la chimiothérapie – ainsi que la radiothérapie ou la chirurgie – ne seraient plus nécessaires, du moins pour le moment.

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La famille de Roth plaisante en disant qu’elle est une « licorne », un exemple vivant d’un miracle médical. Ce que Roth ressent, c’est de la gratitude – pour les médecins et les infirmières, et pour ceux qui l’ont encouragée à se défendre et à demander un deuxième avis.

Elle est également reconnaissante des avancées scientifiques, compte tenu de la prévalence du cancer dans sa famille. Le père de Roth est décédé d’un cancer du cerveau en 1999 et sa mère vit actuellement « les derniers jours de sa vie » en combattant le cancer. Grâce aux innovations dans le domaine, elle se sent optimiste quant à son propre avenir.

« Je ressens un sentiment universel de gratitude – mais aussi d’espoir pour les autres », a-t-elle déclaré. « L’espoir pour tous les cancers. »