Dans une décision, la FDA a donné son feu vert à deux nouveaux médicaments pour le traitement de la drépanocytose chez les patients de 12 ans et plus, dont l’un, le médicament Casgevy de Vertex, est la première utilisation approuvée de la technologie d’édition du génome CRISPR aux États-Unis. Lyfgenia de Bluebird Bio est également une thérapie génique basée sur les cellules, cependant, elle utilise une technique de modification génétique différente pour fournir des cellules souches modifiées au patient.
Les deux approbations explorent de nouvelles voies pour le traitement de la maladie, une maladie sanguine héréditaire caractérisée par des globules rouges incapables de transporter correctement l’oxygène, ce qui entraîne des crises vaso-occlusives (COV) douloureuses et des lésions organiques. La maladie est particulièrement courante chez les Afro-Américains et, dans une moindre mesure, chez les Hispano-Américains. Les greffes de moelle osseuse sont actuellement la maladie cellulaire, mais elles nécessitent des donneurs bien compatibles et entraînent souvent des complications.
Alors que les deux approbations de médicaments utilisent des techniques d’édition génétique, l’édition génomique CRISPR/Cas9 de Casgevy fonctionne en découpant ou en épissant l’ADN dans des zones sélectionnées. Les patients subissent d’abord une prise de sang afin que leurs propres cellules souches puissent être isolées et modifiées avec CRISPR. Ils subissent ensuite une forme de chimiothérapie pour éliminer certaines cellules de la moelle osseuse, afin que les cellules souches modifiées puissent être transplantées en une seule perfusion.
Les deux approbations de médicaments sont basées sur des études qui ont évalué l’efficacité et la sécurité des nouveaux traitements chez des patients cliniques. Avec Casgevy, les participants à l’étude ont déclaré qu’ils n’avaient pas ressenti de « COV graves » pendant au moins 12 mois consécutifs au cours du suivi de 24 mois. De même, les patients sous Lyfgenia n’ont pas connu de « crise douloureuse » pendant six à 18 mois après le traitement.
La décision de la FDA intervient peu de temps après celle de Casgevy de Vertex. L’approbation d’un traitement crée une opportunité d’innovation supplémentaire dans le domaine de l’édition génétique – pour des traitements allant des cancers aux maladies cardiaques. « La thérapie génique promet de fournir des traitements plus ciblés et plus efficaces, en particulier pour les personnes atteintes de maladies rares où les options de traitement actuelles sont limitées », a déclaré Nicole Verdun, directrice du Bureau des produits thérapeutiques de l’Institut. Casgevy est toujours à l’étude par l’Agence européenne des médicaments.