Opinion : Souffrez-vous d’une maladie rare au Canada ? Bonne chance

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Ce mois-ci marque le 20e anniversaire des États-Unis Loi sur les maladies rares. La loi a créé un bureau au sein des National Institutes of Health (NIH) pour recommander et coordonner un programme national de recherche sur les maladies rares et leur traitement et pour soutenir les activités éducatives. Le bureau a récemment été transformé en Division de l’innovation en recherche sur les maladies rares (DRDRI).

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Le DRDRI maintient une base de données sur la recherche du NIH et promeut la recherche sur les maladies et les traitements. Il gère également un Réseau de recherche clinique sur les maladies rares, qui compte 20 consortiums, dont quelques-uns impliquant des sites canadiens, qui étudient de nombreux troubles. Et il prend en charge un site Internet fournir des informations à jour et précises fréquemment demandées par les patients, les soignants, les professionnels de la santé et les chercheurs.

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Qu’en est-il du Canada? Nous n’avons ni loi sur les maladies rares ni organisme comme le DRDRI. Nous n’avons pas non plus de plan national sur les maladies rares, ni même de définition nationale de ce qui constitue une maladie rare, contrairement à Québec ou beaucoup développé des pays. La Instituts de recherche en santé du Canada a sa propre définition de rare mais pas d’institut dédié aux maladies rares.

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Nous avons des associations de défense des patients, y compris l’Organisation canadienne des maladies rares (CORD), qui fournit liens à certaines sources d’information. Mais CORD ne parraine ni n’entreprend directement de recherche scientifique.

En 2015, il a proposé une stratégie pour améliorer la détection précoce des maladies rares, promouvoir la recherche innovante et fournir des soins opportuns et fondés sur des données probantes, ainsi qu’un accès durable à des thérapies prometteuses. Mais la proposition n’a pas gagné du terrain auprès des décideurs politiques. CORD a relancé ses efforts suite à une promesse du budget fédéral de 2019 pour une maladie rare stratégie (puisque insatisfait) et un document de travail de Santé Canada sur les « principes et piliers ». En somme, aucun patient canadien n’a encore bénéficié du plan toujours en discussion d’Ottawa.

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En ce qui concerne l’objectif d’un accès durable aux thérapies prometteuses, le gouvernement fédéral a en fait reculé. Au cours des cinq dernières années, il a tenté de réduire considérablement les prix des médicaments, apparemment sans se rendre compte ou sans se soucier du fait que cela retarderait ou empêcherait l’accès à de nouveaux médicaments, y compris les thérapies pour les maladies rares, encore plus que avant de. Ce mépris des préjudices probables pour les patients a envoyé un message effrayant dans le monde de l’innovation thérapeutique. Certes, la plupart des réductions de prix prévues étaient annulé après que les tribunaux les ont jugés illégaux, mais les libéraux et le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés, leurs régulateur escrocn’ont pas renoncé à l’objectif de réduire les prix des médicaments, comme l’a récemment publié le CEPMB projet de lignes directrices démontrer.

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Les réductions de prix imposées par décret, et non par négociation, ajouteront un autre obstacle que les développeurs de médicaments devront franchir pour offrir de nouveaux médicaments aux Canadiens. Ceux qui existent comprennent : les plus pauvres brevet et protection des données que dans des pays comparables ; irresponsable, non indépendant et non transparent évaluations des technologies de la santé exécutés par des organismes faisant des recommandations aux gouvernements fédéral, provinciaux et territoriaux qui les gèrent et les financent; et un non responsable et non transparent organisation de la négociation des prix responsables devant les mêmes gouvernements.

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Dans la plupart des cas, il faut des années pour qu’un nouveau médicament contre une maladie rare parvienne aux patients canadiens. Et lorsque les coûts de ces médicaments sont couverts par les régimes provinciaux, l’accès restreint des patients Critères sont imposées pour contenir les coûts, n’améliore pas les résultats de santé.

À l’heure actuelle 11 000 maladies rares affligent plus de trois millions de Canadiens. Les besoins non satisfaits sont énormes. Jusqu’à présent seulement 500 troubles avoir un quelconque traitement. Les Canadiens atteints de tels troubles disposent de ressources extrêmement limitées pour obtenir des diagnostics, des services ou des thérapies et sont souvent seuls à essayer d’obtenir des soins de santé. Beaucoup finissent par partir à l’étranger.

Les médicaments peuvent améliorer la santé des patients en réduisant le besoin de soins qui sont plus coûteux et, au Canada, souvent difficiles d’accès. Au lieu d’encourager les scientifiques et les investisseurs à miser beaucoup de temps et de ressources sur de petits marchés représentés par des personnes vivant avec des troubles rares et ultra-rares, le Canada prend le parti de l’indifférence, voire de l’hostilité pure et simple. L’innovation restera menacée tant que les décideurs politiques ne verront que prix élevés de nouveaux médicaments et non les avantages qu’ils peuvent apporter aux patients, au système de soins de santé et à la société.

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Les Canadiens atteints de maladies rares n’ont pas besoin de signaux de vertu, théorie principes et piliers ou Stratégies qui restreignent l’accès aux médicaments innovants. Ils ont besoin d’une loi, comme la loi américaine sur les maladies rares, pour fournir des ressources pour motiver la recherche et le développement de maladies et de thérapies et pour garantir un accès équitable et rapide à des traitements innovants, dont beaucoup sont juste à l’horizon de la recherche, qui peuvent réduire la souffrance et améliorer et même sauver des vies.

Nigel Rawson est chercheur affilié à l’Institut canadien des politiques de santé et chercheur principal à l’Institut Macdonald-Laurier, tout comme John Adams, cofondateur et PDG de Canadian PKU and Allied Disorders Inc.