Opinion: Pour l’accès aux médicaments, les Canadiens atteints de maladies rares ont 40 ans de retard sur les Américains

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Par Nigel Rawson et John Adams

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Il y a quarante ans ce mois-ci, les États-Unis ont adopté l’Orphan Drug Act (ODA) pour faciliter le développement de médicaments pour les maladies rares. C’était important question politique à la fin des années 1970 et au début des années 1980 parce que, bien que les troubles individuels aient affecté un petit nombre de patients, les maladies rares globales ont affecté 20-25 millions les gens et la plupart des troubles n’avaient pas de traitement.

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Rare signifie que le nombre de patients est petit, allant de moins de 100 à plusieurs milliers. De tels chiffres ne constituent pas vraiment une analyse de rentabilisation pour le développement de médicaments. L’ODA a introduit des incitations pour stimuler la recherche et le développement de médicaments destinés aux petits marchés, notamment des crédits d’impôt pour les essais cliniques éligibles, l’exonération des frais réglementaires et une possibilité d’exclusivité commerciale de sept ans après l’approbation, indépendamment de la protection des brevets ou des données.

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L’ODA a atteint son objectif. En 1983, seuls 38 médicaments étaient approuvés aux États-Unis spécifiquement pour traiter les maladies orphelines. Mais entre 1983 et 2019, plus de 5 000 médicaments ont été, leur nombre ayant plus que quadruplé entre les années 1990 et 2010. Au cours de la dernière décennie, le nombre de médicaments disponibles pour traiter les maladies rares chez les enfants a considérablement augmenté.

Le Canada n’a pas de loi sur les médicaments orphelins ni d’incitations pour encourager les développeurs de médicaments à lancer des médicaments pour un petit nombre de patients. Il n’y a pas de stratégie nationale pour traiter les maladies rares, alors qu’au niveau provincial, seul le Québec a une plan pour les soins aux personnes atteintes de maladies rares – qu’il n’a introduit que l’année dernière. D’autres provinces n’ont aucun plan — juste des efforts au coup par coup pour que certains patients aient accès à certains médicaments. Lorsqu’un nouveau médicament coûteux contre une maladie rare est approuvé au Canada, la première pensée des assureurs publics semble être de savoir comment éviter de le payer.

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Les défenseurs des droits des patients, dont l’Organisation canadienne des maladies rares (CORD), ont tenté d’amener le gouvernement fédéral à mettre en œuvre un plan national. CORD a proposé une stratégie cela comprenait la promotion de la recherche novatrice et la fourniture d’un accès rapide, fondé sur des données probantes et durable à des thérapies prometteuses. Mais les décideurs politiques n’ont pas réussi à embarquer.

Dans le budget fédéral de 2019, les libéraux ont dit qu’ils introduiraient un stratégie et lors de leur élection de 2021 Plate-forme ils ont promis 500 millions de dollars par an pour financer des médicaments coûteux pour les maladies rares. Mais la seule action jusqu’à présent a été une demande de Santé Canada document de travail. Les patients canadiens n’ont encore bénéficié d’aucun financement.

Ce que le gouvernement fédéral a dans le domaine général des médicaments thérapeutiques, c’est revenir en arrière sur l’accès durable aux thérapies prometteuses. Au cours des sept dernières années, il a tenté de réduire considérablement les prix des médicaments – apparemment sans se rendre compte ni se soucier du fait que cela retarderait ou empêcherait l’accès aux nouveaux médicaments. Ce mépris des préjudices probables pour les patients a envoyé un message effrayant sur l’attitude dédaigneuse du Canada à l’égard de l’innovation thérapeutique.

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Le résultat? Entre 2006 et 2014, 80 % des médicaments soumis pour approbation réglementaire aux États-Unis ou dans l’Union européenne ont également été soumis pour approbation réglementaire au Canada, mais en 2020, ce nombre avait diminué à seulement 44 pour cent. Les chiffres correspondants pour les médicaments orphelins étaient similaires : 79 % en moyenne entre 2006 et 2014, jusqu’à 39 % en 2020. Lorsque les développeurs sont découragés de soumettre de nouveaux médicaments pour une autorisation de mise sur le marché au Canada, les médicaments ne seront plus disponibles pour tous les Canadiens.

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L’autorisation de mise sur le marché n’est que la première étape de l’acheminement des médicaments vers les patients. Une fois approuvés, les promoteurs font face à plus d’obstacles au Canada : non responsables, non indépendants et non transparents évaluations des technologies de la santé exécutés par des organisations faisant des recommandations aux mêmes gouvernements qui les financent et les gèrent ; un irresponsable et non transparent organisation de la négociation des prix également responsable devant les mêmes gouvernements; et les fonctionnaires travaillant pour ces gouvernements qui n’ont aucune motivation pour ajouter de nouveaux médicaments aux formulaires des régimes publics d’assurance-médicaments.

Surmonter ces obstacles prend généralement des années. Même lorsque les coûts des médicaments sont couverts par les régimes gouvernementaux, des restrictions accès des patients des exigences sont imposées pour contenir ces coûts, et non pour améliorer les résultats en matière de santé.

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Les personnes atteintes de maladies rares sont comme tous les autres Canadiens : elles veulent un accès abordable à des médicaments pour leurs besoins de santé non satisfaits. Mais en même temps, ils ne veulent pas que l’accès leur soit refusé par les plans d’Ottawa visant à faire baisser les prix des médicaments à des niveaux insoutenables pour les développeurs, qui décident alors que le marché canadien ne vaut pas la peine de s’en préoccuper. Les Canadiens n’auront pas un accès de première classe à l’innovation biopharmaceutique si leur gouvernement ne paie que pour un billet de troisième classe.

Quatre décennies après l’entrée en vigueur de la LPHO, les Canadiens atteints de maladies rares continuent de souffrir d’un manque d’accès équitable et opportun à des thérapies novatrices. Ils ont besoin de beaucoup de choses, mais ils ont surtout besoin d’une loi comme l’ODA pour inciter les développeurs à lancer des médicaments contre les maladies rares au Canada et fournir un accès précoce aux nombreux traitements innovants à l’horizon de la recherche qui peuvent réduire la souffrance et améliorer et même sauver des vies.

Nigel Rawson est chercheur affilié à l’Institut canadien des politiques de santé et chercheur principal à l’Institut Macdonald-Laurier, tout comme John Adams, cofondateur et PDG de Canadian PKU and Allied Disorders Inc.