Opinion : En ce jour des plus rares, engagez-vous à soutenir les personnes atteintes de maladies rares

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Par John Adams, Beth Vanstone et Nigel Rawson

Le 29 février – le jour le plus rare – est la Journée mondiale des maladies rares. Ici à la maison ce sera reconnu par les trois millions de Canadiens vivant avec ces maladies et par leurs familles et amis. De nombreux monuments à travers le pays seront illuminé pour honorer cette journée.

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Les Canadiens atteints de maladies rares sont confrontés à des défis de taille. Pour la plupart, il n’existe aucun traitement autre que le traitement des symptômes et les soins palliatifs. Pour d’autres plus fortunés, un médicament peut être approuvé au Canada, mais l’accès peut être difficile, voire impossible, principalement en raison des restrictions imposées par les régimes d’assurance-médicaments privés ou gouvernementaux. Pour un nombre croissant de personnes, les traitements existent mais ne sont pas disponibles ici faute d’incitations gouvernementales pour encourager les promoteurs à les introduire.

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Contrairement aux États-Unis, à l’Europe et à l’Australie, le Canada n’a pas de loi sur les « médicaments orphelins » qui incite les développeurs à lancer des médicaments pour un petit nombre de patients. UN étude sur 120 médicaments approuvés comme médicaments orphelins aux États-Unis et/ou dans l’UE entre 2015 et 2020, on a constaté qu’au 30 juin 2023, seuls 82 avaient été autorisés pour la commercialisation au Canada. De plus, le temps d’attente moyen entre la première présentation aux États-Unis ou en Europe et la présentation à Santé Canada était supérieur à 15 mois ; pour un quart des médicaments, l’attente a dépassé 20 mois.

L’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) a mené des « évaluations des technologies de la santé » (ETS) pour 78 des 82 médicaments, recommandant le remboursement de près de 90 pour cent. Mais les ETS duraient en moyenne près de neuf mois et demi, soit beaucoup plus longtemps pour un quart des médicaments. Moins d’une ETS sur 10 a été réalisée au sein de l’ACMTS. Chronologie de « l’examen typique » de 180 jours. L’ACMTS affiche un rendement inférieur, même selon ses propres mesures.

Pour 60 des 82 médicaments, l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) a négocié les prix avec les fabricants au nom des régimes d’assurance-médicaments gouvernementaux. Les pCPA cible juste pour décider s’il faut négocier, c’est huit semaines. Mais cela ne concernait que 17 pour cent des médicaments. Une fois qu’il a décidé de négocier, la négociation a duré en moyenne sept mois. Seuls 20 pour cent ont été achevés dans le délai auto-imposé de 18 semaines. Le pCPA manque également ses propres objectifs.

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Finalement, les plans gouvernementaux doivent approuver le financement des médicaments. Il a fallu trois ans et demi ou plus avant que la moitié des 82 médicaments passent par les ETS, les négociations sur les prix et les processus d’inscription sur la liste provinciale, de sorte que certains Canadiens de certaines provinces puissent enfin y avoir accès.

En 2019, le gouvernement fédéral s’est engagé à verser 1,5 milliard de dollars sur trois ans pour « accroître l’accès et l’accessibilité abordables aux médicaments efficaces contre les maladies rares » – mais sans aucune loi habilitante. Cinq ans se sont écoulés depuis cet engagement et le premier dollar n’a encore été versé dans aucune province et aucun patient n’a reçu de médicament grâce à cette « stratégie ».

Comparativement aux milliards de dollars qu’Ottawa consacre aux soins dentaires et à l’assurance-médicaments ou aux dizaines de milliards qu’il consacre batteries de voitures électriques, 1,5 milliard de dollars représentent de la petite caisse. Les Canadiens atteints de maladies rares se sentent laissés pour compte par leurs gouvernements.

Alors, que devrions-nous faire? Nous avons besoin de mesures incitatives plus convaincantes pour encourager les développeurs à introduire des médicaments innovants au Canada. Nous devrions avoir des frais moins élevés pour les évaluations réglementaires et les ETS (pour une thérapie nouvelle, les fabricants paient actuellement 565 465 $ pour une évaluation de Santé Canada et entre 98 670 $ et 172 450 $ pour une ETS de l’ACMTS). Tout médicament orphelin ayant fait l’objet d’une négociation réussie sur le prix de l’APP devrait être répertorié par tous les gouvernements participant à la négociation. Et nous devrions assouplir les restrictions et même critères d’accès nuisibles que les patients et les cliniciens doivent satisfaire avant de pouvoir obtenir une couverture.

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Les Canadiens atteints de maladies rares veulent plus que de belles lumières et des platitudes. Ils ont besoin d’actions concrètes qui les aideront à accéder à de nouveaux médicaments capables de soulager leurs souffrances et de prolonger leur vie. Le 29 février devrait être plus qu’un simple jour où les Canadiens atteints de maladies rares rendent publiques – une fois de plus – les obstacles et les retards que les gouvernements mettent entre eux et leur accès aux médicaments innovants qui peuvent les aider. Que ce soit plutôt le jour où les Canadiens qui ont la chance de ne pas être frappés par ces maladies et conditions décident d’améliorer la vie de leurs concitoyens qui l’ont été.

John Adams, co-fondateur et PDG de Canadian PKU and Allied Disorders Inc., a un fils atteint de phénylcétonurie (PCU). Beth Vanstone, dont la fille est atteinte de fibrose kystique (FK), défend les intérêts des Canadiens atteints de FK et d’autres maladies rares. Nigel Rawson est chercheur principal à l’Institut Macdonald-Laurier.

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