« Moment très émouvant » : un prématuré d’Ottawa devient le premier au monde à recevoir un traitement par cellules souches dans le cadre d’un essai clinique

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Emmy Cogan avait 10 jours lorsqu’elle est entrée dans l’histoire.

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En mars dernier, le microprématuré d’Ottawa, qui pesait un peu plus de 500 grammes à la naissance, est devenu le premier bébé à participer à un essai clinique inédit au monde visant à minimiser les problèmes de santé qui accompagnent souvent une naissance très prématurée.

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Ses parents ont fait une introspection avant d’accepter de l’inscrire à l’essai clinique. Était-il logique d’inscrire leur petite et fragile fille à un essai clinique sur un traitement à base de cellules souches qui n’avait jamais été testé sur des humains ? À l’époque, Emmy était branchée à un ventilateur à l’unité de soins intensifs néonatals du campus Général et était si fragile que ses parents n’étaient pas autorisés à la tenir.

Alicia Racine et Mike Cogan ont parlé à leur famille et à leurs amis, y compris ceux qui ont une formation médicale. La réponse a été extrêmement positive. Avant de prendre une décision, ils ont également passé beaucoup de temps avec le Dr Bernard Thébaud, néonatologiste et scientifique principal à L’Hôpital d’Ottawa et au CHEO qui dirige la recherche.

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Pourtant, quand est venu le temps de la procédure en mars dernier, au cours de laquelle une solution de cellules souches extraites du cordon ombilical a été infusée dans le sang d’Emmy, Racine et Cogan étaient nerveux – au début.

Cogan a déclaré qu’il s’était détendu lorsqu’il avait réalisé que ce n’était pas très différent des autres procédures qu’Emmy avait subies depuis sa naissance, à un peu plus de 23 semaines de gestation. Celles-ci comprenaient de multiples transfusions sanguines. D’une certaine manière, c’était comme n’importe quel autre jour.

Mais pas pour Thébaud. Le professeur de pédiatrie à l’Université d’Ottawa a consacré une grande partie de sa carrière à trouver un moyen de prévenir la dysplasie broncho-pulmonaire (DBP), une maladie pulmonaire chronique qui touche de nombreux bébés prématurés. Le 3 mars 2023 a été une journée historique pour atteindre cet objectif.

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«C’était un moment très émouvant», a déclaré Thébaud.

Alors qu’il se tenait près de l’isolette d’Emmy en attendant que le traitement par cellules souches soit perfusé dans son sang, une infirmière lui a demandé si Thébaud souhaitait démarrer la pompe déclenchant la procédure.

« J’ai réalisé tout d’un coup qu’il y avait 20 ans de travail là-dessus. J’ai essayé de le retenir, mais j’ai versé quelques larmes.

La procédure s’est déroulée comme prévu et Emmy se porte bien, malgré son départ précoce. Elle est née si tôt, après que Racine a perdu les eaux alors qu’elle était opératrice du 911 pour la police d’Ottawa, qu’elle était considérée comme à la limite de la viabilité. Cela ne l’a pas arrêtée.

« Elle a toujours été dynamique et n’a jamais ralenti », a déclaré Cogan, mécanicien chez Waste Management et Waste Connections of Canada. « Elle est agile et pleine de sourires. »

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Emmy, abréviation d’Emerson, a quitté l’hôpital le 6 juillet, plus de quatre mois après sa naissance. Elle a été sous oxygène jour et nuit pendant le premier mois à la maison et a continué à être branchée à l’oxygène pendant la nuit pendant quelques mois supplémentaires.

« A part ça, elle n’a aucun problème de santé », a déclaré Cogan. « Elle ressemble à un bébé ordinaire. »

Elle pèse maintenant 15 livres et atteint tous ses objectifs. « Elle s’est retournée alors qu’elle était censée se retourner et elle essaie de se tenir debout maintenant », a déclaré Racine.

Emmy a été le premier bébé inscrit à la première phase des essais cliniques, qui visaient à déterminer la sécurité du traitement. En novembre, neuf bébés avaient participé à l’essai, a déclaré Thébaud.

Pour être admissibles, les bébés devaient être nés avant 28 semaines de gestation – les plus petits prématurés – et devaient encore être sous respirateur une semaine après la naissance. Tous les bébés courraient donc un risque élevé de développer un trouble borderline modéré à sévère, a-t-il déclaré.

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Les bébés seront évalués à 24 mois, mais jusqu’à présent, a-t-il déclaré, tout s’est bien passé « et nous sommes très confiants dans notre capacité à passer à une phase deux ».

Cent soixante-huit bébés seront inscrits dans la deuxième phase, un essai contrôlé randomisé. Certains bébés recevront le traitement et d’autres un placebo. Les chercheurs ne sauront pas quels bébés ont reçu le traitement et lesquels ne l’ont pas reçu lorsqu’ils évalueront leurs progrès. Parmi les mesures de réussite figurera la manière dont les bébés pourront être retirés des ventilateurs mécaniques après avoir reçu le traitement. La deuxième phase devrait durer trois ans.

« J’espère que la phase deux montrera que les bébés qui ont reçu les cellules auront de meilleurs résultats pulmonaires et cérébraux », a déclaré Thébaud. Son objectif est que le traitement – ​​si les essais réussissent – ​​devienne une norme de soins pour les nourrissons très prématurés afin de prévenir le trouble borderline, qui peut avoir de graves conséquences sur la croissance et le développement des enfants.

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« D’ici trois ans, nous devrions savoir si cela fonctionne ou non. »

L’équipe de Thébaud n’est pas la seule au monde à travailler sur un traitement à base de cellules souches pour prévenir le trouble borderline chez les prématurés. Cela, espère-t-il, augmentera les chances que ce traitement devienne un traitement viable pour les 1 000 bébés qui souffrent de trouble borderline chaque année au Canada.

« Ce serait une grande réussite, un grand changement pour ces bébés. »

Il était essentiel que les parents se mobilisent et inscrivent leurs bébés, à commencer par Emmy, pour évaluer le traitement qui pourrait éventuellement aider des milliers de bébés à vivre une vie plus saine.

Thébaud et son équipe ont travaillé dur pour informer et répondre aux questions des parents, notamment en créant une vidéo animée pour expliquer la procédure et les objectifs de la recherche.

Emmy et les bébés qui faisaient partie de la première phase de l’essai ne subiront pas la même évaluation détaillée pour déterminer si le traitement fonctionne, mais Racine et Cogan espèrent toujours qu’il sera bénéfique.

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«Nous voulions lui donner toutes les chances d’être en bonne santé», a déclaré Racine.

Cogan s’est dit reconnaissant qu’ils vivent suffisamment près de l’Hôpital d’Ottawa pour avoir pu participer à l’essai.

« Ce fut une expérience très positive pour nous. Lorsque ces opportunités sont présentées aux gens, il est important d’y réfléchir vraiment.

Dix mois après qu’elle ait reçu le traitement, les parents d’Emmy ont autre chose en tête, notamment organiser une grande fête pour son premier anniversaire et inviter les membres de sa famille qui n’ont pas pu la voir pendant si longtemps pendant qu’elle était à l’hôpital.

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