Stephen Dixon et Feng Zhang
Le Royaume-Uni est devenu le premier pays à approuver une thérapie basée sur l’édition génétique Crispr, le régulateur autorisant un traitement contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie.
L’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé a approuvé le traitement, appelé Casgevy, développé par Vertex Pharmaceuticals et Crispr Therapeutics. Le médicament pourrait être utilisé pour remplacer les greffes de moelle osseuse.
Le régulateur britannique a promis de se concentrer sur l’accélération de la commercialisation des traitements les plus innovants après avoir reçu l’autorisation, à partir de l’année prochaine, de réduire sa charge de travail en suivant les recommandations d’autres pays sur l’approbation d’autres médicaments. Elle avait eu du mal à suivre le rythme en raison d’un manque de ressources après que le Royaume-Uni ait quitté l’UE, où il était un élément clé de l’agence de régulation du bloc.
Crispr est un outil d’édition génétique flexible et efficace basé sur le système immunitaire bactérien, qui est passé de la découverte initiale à un médicament approuvé en seulement 11 ans. Les scientifiques Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier ont montré que Crispr pouvait être utilisé pour perturber, supprimer ou corriger des erreurs génétiques en 2012, ce qui a conduit à un prix Nobel en 2020.
La MHRA espère attirer les fabricants de nouveaux traitements au Royaume-Uni, même si le pays ne représente qu’un peu plus de 2 % du marché mondial des médicaments, soit bien plus petit que lorsqu’il faisait partie de l’UE.
Le régulateur britannique a été le premier au monde à approuver un vaccin à ARNm contre le Covid-19. Mais depuis la pandémie, il a été critiqué pour avoir pris du retard et avoir retardé les essais cliniques commerciaux. Elle a récemment rattrapé son retard et rétabli ses délais d’approbation des essais dans les limites légales.
Dans le budget du printemps, le chancelier britannique Jeremy Hunt a accordé à l’agence un financement supplémentaire de 10 millions de livres sterling sur deux ans pour « mettre en place l’approbation réglementaire la plus rapide et la plus simple au monde pour les entreprises cherchant un accès rapide au marché ».
Julian Beach, directeur exécutif par intérim de la qualité et de l’accès aux soins de santé à la MHRA, a déclaré que la drépanocytose et la bêta-thalassémie sont « des affections douloureuses qui durent toute la vie et qui, dans certains cas, peuvent être mortelles ». Environ 15 000 personnes souffrent de drépanocytose au Royaume-Uni.
« À ce jour, une greffe de moelle osseuse, qui doit provenir d’un donneur étroitement compatible et comporte un risque de rejet, est la seule option de traitement permanent », a-t-il ajouté.
Casgevy est un médicament difficile à administrer. Les patients doivent faire extraire leurs cellules souches de leur moelle osseuse afin que leurs gènes puissent être modifiés en laboratoire. Une fois les cellules modifiées réintroduites dans leur corps, les patients doivent passer au moins un mois à l’hôpital avant de commencer à produire des globules rouges normaux.
Crispr a d’abord été appliqué aux troubles sanguins parce que les cellules sont plus faciles à extraire pour modifier leurs gènes. D’autres sociétés travaillent sur des moyens de modifier les cellules du corps pour lutter contre d’autres maladies génétiques graves, par exemple dans les yeux ou le foie.
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