Dans une décision historique, le Royaume-Uni a approuvé l’utilisation d’une thérapie d’édition génique pour les patients atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie, deux maladies héréditaires liées à des mutations génétiques des globules rouges. Le traitement, , est la toute première thérapie approuvée qui utilise la technologie d’édition génétique basée sur CRISPR pour traiter les patients éligibles.
L’approbation britannique de cette nouvelle thérapie s’appuie sur deux essais cliniques mondiaux antérieurs qui ont indiqué l’efficacité du traitement. 97 pour cent des patients utilisant Casgevy ont été soulagés de la douleur intense associée aux troubles sanguins pendant au moins 12 mois après le traitement au cours des essais. Les résultats suggèrent que le traitement d’édition génétique constitue la norme actuelle en matière de soins. sont actuellement les seules voies permettant de guérir la drépanocytose et la bêta-thalassémie, mais elles comportent de nombreux risques.
La bêta-thalassémie et la bêta-thalassémie sont des troubles sanguins caractérisés par des globules rouges défectueux qui ne peuvent pas transporter l’oxygène et obligent les patients à recevoir des règles mensuelles, ce qui peut être coûteux et prendre beaucoup de temps. Casgevy agit en ciblant spécifiquement les gènes des cellules souches de la moelle osseuse qui produisent des cellules sanguines défectueuses. Pour que le traitement fonctionne, les cellules souches d’un patient doivent être extraites de sa moelle osseuse, éditées en laboratoire, puis réinjectées au patient.
Malgré leurs perspectives prometteuses, les thérapies basées sur CRISPR pourraient ne pas être facilement accessibles au grand public. . L’Innovative Genomics Institute (IGI) estime que le coût moyen d’une thérapie basée sur CRISPR coûtera entre L’IGI a constitué un « groupe de travail sur l’abordabilité » pour s’attaquer à la question de l’élargissement de l’accès à ces nouvelles thérapies.
Outre le coût, il offre d’énormes promesses pour des conditions rares, notamment. Plus important encore, cette approbation historique pour Casgevy « ouvre la porte à d’autres applications des thérapies CRISPR dans le futur », a déclaré le professeur Dame Kay Davies, scientifique de l’Université d’Oxford. pourrait même surpasser CRISPR à l’avenir.
Casgevy est toujours en cours d’examen pour les normes de sécurité dans d’autres pays, notamment aux États-Unis et en Arabie Saoudite. Une demande de mise sur le marché, première étape vers l’approbation de la thérapie, a été récemment validée par l’ .