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Les autorités de réglementation américaines ont approuvé la thérapie génique de l’hémophilie B de CSL Behring, une perfusion unique qui libère les patients des traitements réguliers mais coûte 3,5 millions de dollars américains la dose, ce qui en fait le médicament le plus cher au monde.
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Hemgenix de CSL Behring, administré une seule fois, a réduit de 54 % le nombre d’événements hémorragiques attendus au cours d’une année, selon une étude clé de la thérapie. Il a également libéré 94 % des patients des perfusions longues et coûteuses de facteur IX, qui est actuellement utilisé pour contrôler la maladie potentiellement mortelle.
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« Bien que le prix soit un peu plus élevé que prévu, je pense qu’il a une chance de réussir car 1) les médicaments existants sont également très chers et 2) les patients hémophiles vivent constamment dans la peur des saignements », a déclaré Brad Loncar, un investisseur en biotechnologie. et directeur général de Loncar Investments. « Un produit de thérapie génique sera attrayant pour certains. »
Les thérapies géniques peuvent considérablement améliorer une gamme de conditions dévastatrices en corrigeant leurs causes sous-jacentes. Le Zolgensma de Novartis AG pour les bébés atteints d’amyotrophie spinale était au prix de 2,1 millions de dollars lors de son approbation en 2019, tandis que le Zynteglo de Bluebird Bio Inc. pour la bêta-thalassémie, un trouble sanguin, s’élevait à 2,8 millions de dollars plus tôt cette année.
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La tarification a été un problème pour les nouveaux médicaments, les coûts élevés de médicaments comme Aduhelm, le médicament contre la maladie d’Alzheimer de Biogen Inc. aux États-Unis, et Zynteglo de Bluebird en Europe, contribuant à leur chute commerciale.
Bien qu’il y ait eu des progrès dans le traitement de l’hémophilie, les mesures nécessaires pour prévenir et traiter les saignements peuvent éroder la qualité de vie des patients, a déclaré Peter Marks, directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la Food and Drug Administration des États-Unis. Hemgenix représente un progrès important dans le développement de thérapies innovantes pour les personnes touchées par la maladie, a-t-il déclaré.
Le traitement traditionnel de l’hémophilie infuse des protéines manquantes, appelées facteurs de coagulation, dont le corps a besoin pour former des caillots et arrêter les saignements. Hemgenix agit en délivrant un gène capable de produire les facteurs de coagulation manquants dans le foie, où il commence à fonctionner pour fabriquer la protéine Facteur IX.
La thérapie génique sera fabriquée à Lexington, Massachusetts, par uniQure NV, qui a vendu les droits de commercialisation d’Hemgenix à CSL Behring en 2020. Selon uniQure, environ 16 millions de personnes aux États-Unis et en Europe sont atteintes d’hémophilie B. L’hémophilie A est plus fréquente et touche environ cinq fois plus de personnes.