Dans un essai mené par , une société de biotechnologie basée à Cambridge, des chercheurs ont découvert qu’une seule perfusion d’un traitement d’édition génétique appelé VERVE-101 était capable de réduire le taux de cholestérol chez les patients. Ce traitement a été testé chez des personnes atteintes de maladies héréditaires qui les rendaient susceptibles de développer des artères obstruées et des crises cardiaques. Les scientifiques ont pu utiliser des techniques pour modifier les cellules génétiques du foie. Les chercheurs ont découvert un gène augmentant le cholestérol appelé PCSK9, présent dans le foie, afin de réduire le cholestérol, parfois appelé « mauvais » cholestérol, qui provoque en premier lieu l’accumulation de plaque dans les artères.
PCSK9 a été réduit jusqu’à 84 pour cent dans les cohortes qui ont reçu des débits de perfusion plus élevés du traitement. À ces doses de traitement plus élevées, les scientifiques de Verve ont déclaré que la réduction de ces protéines liées au LDL-C avait duré lors d’études précédentes sur des primates.
D’un point de vue clinique, cette thérapie d’édition génique a le potentiel de perturber le traitement standard actuel de l’hypercholestérolémie. Les médicaments de référence actuels incluent les statines sur ordonnance et les inhibiteurs de PCSK9, mais ils nécessitent une stricte observance et peuvent avoir
CRISPR, bien qu’apparemment miraculeux, est cependant loin de remplacer les médicaments quotidiens. Selon , deux des 10 participants à l’étude ont souffert d’un « événement cardiovasculaire » coïncidant avec la perfusion. Verve dit que l’un n’était pas du tout lié au traitement et que le second était « potentiellement lié au traitement en raison de la proximité du dosage ». L’utilisation d’une technologie d’édition génétique comportera toujours un certain risque car les modifications .
Avant qu’un traitement par perfusion unique contre l’hypercholestérolémie puisse atteindre les consommateurs, le traitement devra être étudié pendant 15 ans maximum. Verve a récemment reçu l’autorisation de la FDA pour VERVE-101, ce qui signifie que la société peut commencer à mener des essais aux États-Unis. Les essais en cours en Nouvelle-Zélande et au Royaume-Uni rechercheront des participants aux essais cliniques disposés à élargir l’étude.