Les chercheurs ont examiné la livraison d’une enzyme, la glucocérébrosidase, au putamen qui est une structure clé du cerveau liée au mouvement.
La glucocérébrosidase peut aider à prévenir l’accumulation de la protéine alpha-synucléine, un facteur clé de la maladie de Parkinson qui conduit à des cellules cérébrales malsaines.
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La première phase de l’essai comprenait quatre patients âgés en moyenne de 54 ans chez qui on avait diagnostiqué un stade précoce de la maladie de Parkinson.
Les patients ont reçu trois doses de la thérapeutique et l’application d’ultrasons focalisés toutes les deux semaines sur la partie du cerveau la plus touchée par la maladie de Parkinson.
Ils ont été suivis pendant des périodes de trois et six mois.
« L’essai de phase I a offert un indice d’amélioration potentielle des symptômes après le traitement, mais cela nécessite une étude plus approfondie. Tous les effets secondaires, tels que les mouvements involontaires, n’étaient que temporaires et aucun n’était grave », a déclaré le Dr Lorraine Kalia, co-chercheuse principale et neurologue et scientifique principale au Krembil Brain Institute de l’UHN.
« Il est encore très tôt dans la recherche, mais avec les résultats de notre première étude au monde, nous réalisons des progrès indispensables dans le développement de traitements innovants pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson.