Avant que la pandémie ne force le travail à distance, l’école et la recherche au premier plan, des essais cliniques décentralisés étaient probablement à l’horizon. Maintenant, ils sont ici pour de bon.
Cette semaine, la startup de psychiatrie de précision Alto Neuroscience and Cerebral, un fournisseur de services de santé mentale en ligne, a annoncé qu’elle avait uni ses forces pour un essai clinique décentralisé de phase 2 pour le candidat médicament contre la dépression d’Alto Neuroscience – ALTO-300. L’étude se déroulera en grande partie au domicile des patients.
Plus précisément, le projet recrutera environ 200 volontaires de la plate-forme cérébrale qui luttent actuellement contre la dépression et n’ont vu aucun avantage des traitements existants. Alto Neuroscience, en plus de fournir le nouveau médicament, cherchera également à valider son approche du développement de médicaments : utiliser des biomarqueurs de patients pour prédire à quels médicaments les patients répondront (ou ne répondront pas).
« L’idée que vous fassiez un phénotypage approfondi sur une population de patients et découvriez quels sous-groupes de patients bénéficient vraiment du médicament avant de finir par dépenser un milliard de dollars en essais cliniques avait tout son sens, mais personne ne le faisait. « , a déclaré à TechCrunch David Mou, le médecin-chef de Cerebral.
«D’une certaine manière, c’était un match parfait. Nous avions ce dont ils avaient besoin, et j’espère que leur vision sera ce qu’il y a de plus réalisable.
Qu’y a-t-il d’intéressant dans les essais cliniques décentralisés ?
Définitions d’un « essai clinique décentralisé » varie légèrement, mais en substance, cela signifie que les soins sont apportés au patient sous une forme ou une autre, soit virtuellement, soit grâce à des cliniciens mobiles. Les données sont également généralement collectées là où se trouvent les patients, plutôt que lors de visites régulières dans un centre d’étude.
Apporter des essais cliniques aux patients a le potentiel de résoudre les problèmes majeurs auxquels sont actuellement confrontés les essais cliniques en rendant le processus moins lourd pour les patients. Presque 70 % des participants aux essais cliniques habiter à plus de deux heures d’un centre d’études, par exemple. L’inscription est également une raison courante pour laquelle les essais sont terminés, et une estimation 80% des essais cliniques ne pas inscrire les patients à temps. Enfin, les experts ont suggéré qu’apporter des essais aux patients pourrait aider améliorer la diversité et l’accessibilité de la recherche sur les médicaments.
Cet essai est loin d’être le premier essai clinique décentralisé jamais réalisé, mais il intervient à un point d’inflexion pour le domaine.
Avant la pandémie, seuls 38% des organisations pharmaceutiques et de recherche contractuelle (CRO) dit McKinsey que les essais cliniques décentralisés constitueraient une partie importante de leurs portefeuilles.
Lorsque McKinsey a de nouveau interrogé ces mêmes organisations en 2020, 100% s’attendaient à ce que les essais décentralisés jouent un rôle important.
Ce que ce procès peut nous dire
Cet essai a le potentiel de révéler beaucoup de choses sur la force des données collectées à domicile, l’attitude de la FDA envers ces données et si les essais cliniques décentralisés résolvent vraiment les problèmes auxquels les essais sur site sont confrontés depuis des années dans la vie réelle.
La collecte de données approfondies est particulièrement importante pour la stratégie de développement de médicaments d’Alto Neuroscience. C’est parce que la société est basée sur le développement de portraits uniques, basés sur des biomarqueurs, de patients présentant des diagnostics de santé mentale, des mesures EEG aux questionnaires sur l’humeur et les émotions.
« Nous développons de nouveaux médicaments pour divers troubles psychiatriques, en nous concentrant sur l’identification du bon patient à l’aide de tests cérébraux ou de biomarqueurs cérébraux », a déclaré à TechCrunch Amit Etkin, fondateur et PDG d’Alto Neuroscience.
« Ce que cela signifie dans ce cas, c’est qu’une partie essentielle de tout ce que nous faisons est d’essayer de nous assurer que nos biomarqueurs identifient, de la manière la plus généralisée, les patients qui répondront à nos médicaments. »
Cerebral est devenu un partenaire attractif pour le prochain essai d’Alto Neuroscience pour plusieurs raisons. Le premier était que la société a pu trouver rapidement une population qui correspondait aux spécificités de l’essai clinique : « Nous avons retiré ces 200 patients en une heure », a déclaré Mou.
Mais l’élément clé était que Cerebral avait déjà compilé une énorme quantité de données sur les patients et leurs cliniciens, ce qui suggère qu’ils avaient la capacité de collecter les données de haute qualité dont Alto Neuroscience a besoin. Cela inclut des données sur les patients qui souffrent de formes sévères de dépression (une catégorie qui n’est souvent pas servie par les applications qui entrent dans les catégories de bien-être).
Par exemple, les patients cérébraux remplissent déjà régulièrement des questionnaires sur les symptômes et l’humeur. La société dispose également de données sur les habitudes de prescription des médecins, qui pourraient donner un aperçu de ce qui fonctionne et de ce qui ne fonctionne pas.
« Parce que nous nous sommes tellement concentrés sur des soins de haute qualité, cela nous a obligés à créer une infrastructure de données en arrière-plan pour en savoir beaucoup plus sur nos patients et nos cliniciens que tout autre fournisseur de soins de santé mentale existant actuellement », a déclaré Mou .
Une question persistante est de savoir comment la FDA affichera les données collectées de manière décentralisée, voire à distance. Ce processus est en cours de développement. En avril, par exemple, l’agence a demandé aux essais décentralisés d’oncologie d’étiqueter leurs ensembles de données pour distinguer quelles données ont été collectées en personne et celles qui ont été collectées à distance, par exemple.
Cet essai peut offrir un bon point de comparaison. Alto Neuroscience est actuellement en cours d’exécution deux essais cliniques similaires sur ALTO-300 : un avec cérébral, et un autre dans le format traditionnel basé sur le site.
La stratégie là-bas, dit Etkin, n’est pas seulement d’évaluer l’efficacité de l’ALTO-300. Il teste tout le concept d’un essai clinique décentralisé de psychiatrie de précision.
« Une partie de ce que nous essayons de faire est également de valider notre approche pour la FDA afin que nous puissions montrer que ce que nous obtenons dans une approche décentralisée est équivalent à ce que nous obtenons dans une approche basée sur le site », a déclaré Etkin. .
Enfin, il existe des preuves que cet essai surmonte les obstacles associés aux essais cliniques traditionnels, comme les problèmes de recrutement. Mais ce n’est pas parfait. Les patients de l’essai cérébral, par exemple, sont toujours basés à New York, Dallas ou Atlanta, pas exactement des populations qui vivent à des heures des grands centres médicaux.
« Cela résout-il le problème de la représentation ? Pas complètement », note Mou. « Mais je dirais que c’est un groupe de fidélité plus élevée : les chances qu’ils souffrent d’une véritable dépression sont bien plus élevées que d’aller là-bas de manière classique et de recruter des patients dans des cliniques de brique et de mortier. »
De l’essai à la commercialisation
Les deux fondateurs ont noté que des essais décentralisés pourraient également ouvrir la voie à la commercialisation de médicaments. Par exemple, Mou note que Cerebral pourrait facilement aider à déployer un médicament auprès des patients qui pourraient en bénéficier après l’approbation.
Du point de vue d’Alto Neuroscience, Cerebral pourrait être un moyen d’aider à intégrer les biomarqueurs de la santé mentale dans la pratique clinique, un problème de longue date lorsqu’il s’agit de diagnostiquer des problèmes de santé mentale. (Historiquement, les diagnostics de santé mentale ont été posés en observant des symptômes comportementaux plutôt que des tests médicaux. Bien que certains chercheurs et sociétés commerciales comme Alto Neuroscience aient cherché à tourner le champ vers un diagnostic basé sur des biomarqueurs validés.)
« Un partenaire comme Cerebral serait idéal pour mettre nos biomarqueurs, une fois approuvés, pour les médicaments dans la pratique clinique, car leurs soins cliniques sont si structurés et bien suivis. »
Quant à cet essai en cours, les entreprises s’attendent à obtenir une première lecture d’ici la fin de 2022.