Amylyx, le fabricant d’un nouveau médicament pour traiter la SLA, retire ce médicament du marché et licencie 70 pour cent de ses employés après qu’un vaste essai clinique a révélé que le médicament n’aidait pas les patients, selon un communiqué publié jeudi par la société.
Le médicament, Relyvrio, a obtenu l’approbation de la Food and Drug Administration en septembre 2022 pour ralentir la progression de la SLA (sclérose latérale amyotrophique, ou maladie de Lou Gehrig). Cependant, les données derrière cette décision controversée étaient pour le moins fragiles ; il était basé sur une étude portant sur seulement 137 patients qui présentait plusieurs faiblesses et une signification statistique douteuse, et les conseillers de la FDA ont initialement voté contre l’approbation. Néanmoins, compte tenu de la gravité de la maladie neurodégénérative et du manque de traitements efficaces, la FDA a finalement accordé son approbation à la condition que la société travaille sur un essai clinique de phase III pour consolider les bénéfices revendiqués.
Relyvrio, une combinaison de deux médicaments génériques existants, a été mis sur le marché au prix catalogue de 158 000 $.
Le mois dernier, la société a annoncé les principaux résultats de cet essai randomisé contrôlé par placebo d’une durée de 48 semaines impliquant 664 patients : Relyvrio n’a atteint aucun des objectifs de l’essai. Le médicament n’a pas amélioré les fonctions physiques des patients, qui ont été évaluées lors d’un test standardisé spécifique à la SLA, ni la qualité de vie, la fonction respiratoire ou la survie globale. À l’époque, les co-PDG de la société s’étaient déclarés « surpris et profondément déçus » par le résultat, et la société avait reconnu qu’elle envisageait de retirer volontairement le médicament du marché.
Dans son annonce de jeudi, la société a qualifié le retrait du marché de Relyvrio de « moment difficile pour la communauté SLA ». Les patients qui prennent déjà ce médicament et qui souhaitent continuer à le prendre pourront le faire grâce à un programme de médicaments gratuits, a indiqué la société. Il n’est plus disponible pour les nouveaux patients à compter de jeudi.
Amylyx est actuellement en « restructuration » pour se concentrer sur deux autres candidats médicaments qui traitent différentes maladies neurodégénératives. Le changement comprendra le licenciement de 70 pour cent de ses effectifs, qui, selon le Washington Post, comprennent plus de 350 employés.
Relyvrio fait partie d’une série de médicaments tout aussi controversés contre les maladies neurodégénératives dévastatrices qui ont obtenu l’approbation de la FDA malgré des données douteuses. En janvier, le fabricant de médicaments Biogen a annoncé qu’il abandonnait Aduhelm, un médicament très controversé contre la maladie d’Alzheimer qui a échoué à deux essais importants avant son approbation très critiquée.